VI Orphan Drug Day, l’evento online sulle novità normative per i farmaci orfani. Presentato il Testo Unico sulle Malattie Rare e la riforma del Regolamento europeo sui farmaci orfani
Il VI Orphan Drug Day si è tenuto nel corso di un evento online, l’8 novembre 2021. In primo piano la presentazione del Testo Unico sulle Malattie Rare, la prima legge in materia di farmaci orfani, e la riforma del Regolamento europeo sui farmaci orfani.
L’Orphan Drug Day nasce nel 2015 dall’iniziativa dell’Osservatorio Malattie Rare (OMaR). Giunto alla VI edizione, è una preziosa occasione per fare il punto sullo stato della ricerca e dello sviluppo dei farmaci orfani in Italia, insieme alle Istituzioni, alle Industrie farmaceutiche e alla comunità delle persone con malattia rara, riservando uno sguardo particolare alle applicazioni normative che regolano il settore.
«Abbiamo adesso un impianto normativo che ci consentirà anche di allocare le risorse necessarie governative e di programmazione sanitaria», ha commentato il Senatore Pierpaolo Sileri, Sottosegretario di Stato per la Salute, «per sostenere nel modo sempre più presente e continuo i malati rari e i loro caregiver».
Nell’edizione del 2021 dell’Orphan Drug Day, la prima parte dell’evento si è concentrata sull’approvazione del Testo Unico sulle Malattie Rare, proponendo una discussione con tutte le parti interessate, chiamate ad applicare il testo normativo. La legge, approvata in Parlamento il 3 novembre 2021, per la prima volta definisce esaustivamente le malattie rare, i diritti di chi ne è affetto, e il quadro organizzativo in materia.
Inoltre, il Testo Unico propone di appianare le disparità territoriali, garantendo sia una maggiore uguaglianza nell’accesso alle cure, sia tempi più brevi per l’utilizzo dei farmaci orfani, approvati a livello nazionale.
La seconda parte dell’evento online dedicato al VI Orphan Drug Day ha riguardato, invece, la riforma del Regolamento europeo sui farmaci orfani, e come questa può incidere sul settore delle malattie rare nel nostro paese. Nello specifico, come espresso dal Co-fondatore e Amministratore Delegato di RareLab, Francesco Macchia, destano preoccupazione alcune modifiche al Regolamento: «Quando una norma ha prodotto e continua a produrre effetti benefici non la si può fermare», ha precisato, «e l’impressione è che dietro alle attuali proposte di revisione vi siano in buona parte considerazioni di sola natura economica, che possono sembrare una soluzione nel breve tempo ma che rischierebbero di affossare a medio e lungo termine la ricerca in questo ambito, con ricadute sui pazienti e alla fine con maggiori spese per gli stati stessi».
VI Orphan Drug Day: il programma dell’evento
È possibile rivivere l’evento online del VI Orphan Drug Day a questo link della diretta Facebook.
I principali temi trattati durante l’appuntamento:
- Stanziamento dei fondi a supporto del Piano Nazionale Malattie Rare
- Disuguaglianza tra le regioni nell’accesso ai farmaci orfani
- Necessità di rendere più brevi i tempi di accesso alle terapie con farmaci orfani
- Incentivi fiscali per le attività di ricerca e produzione di farmaci orfani
- Revisione del regolamento Europeo dei farmaci orfani.
Il programma del VI Orphan Drug Day:
10.00 – SALUTI ISTITUZIONALI
Francesco Macchia, Osservatorio Malattie Rare – OMaR – Moderatore
Sen. Pierpaolo Sileri, Sottosegretario di Stato per la Salute
Sen. Annamaria Parente, Presidente XII Commissione “Igiene e Sanità” – Senato della Repubblica
10.20 PRESENTAZIONE TESTO UNICO SULLE MALATTIE RARE
Sen. Paola Binetti, Presidente dell’Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare
On. Fabiola Bologna, XII Commissione “Affari Sociali” – Camera dei Deputati
On. Paolo Russo, Membro V Commissione “Bilancio, tesoro e programmazione”
Sen. Maria Domenica Castellone, Membro XII Commissione, “Igiene e Sanità” – Senato della Repubblica
Giuseppe Limongelli, Responsabile Centro di Coordinamento Malattie Rare della Regione Campania
Paola Facchin, Responsabile Centro Coordinamento Malattie Rare della Regione Veneto
Marcello Cattani, Farmindustria
Fortunato Nicoletti, ODV – Vicepresidente Nessuno è Escluso
Giorgia Tartaglia, Vicepresidente Associazione Italiana Vivere la Paraparesi Spastica – A.I.Vi.P.S ONLUS
11.20 – DISCUSSIONE SUL REGOLAMENTO COMUNITARIO SUI FARMACI ORFANI
Armando Magrelli, Vice–Chair of Committee Orphan Medicinal Products, EMA
On. Luisa Regimenti, ENVI – Commissione per l’ambiente, la sanità pubblica e la sicurezza alimentare, Parlamento Europeo
On. Angela Ianaro, Presidente dell’Intergruppo Parlamentare Scienza & Salute
Enrico Costa, Member of Committee Orphan Medicinal Products – EMA e Dirigente, Settore Affari Internazionali – Agenzia Italiana del Farmaco
Maurizio Scarpa, Coordinatore MetabERN
Vittoria Carraro, EUCOPE – European Confederation of Pharmaceutical Entrepreneurs
Anna Chiara Rossi, Coordinatrice Gruppo di lavoro Malattie Rare e Farmaci Orfani – Federchimica Assobiotec
12.00 – CONCLUSIONI
Il VI Orphan Day Drug è stato organizzato da Osservatorio Malattie Rare con il contributo non condizionato di Chiesi Global Rare Diseases Italia, Janssen, Kyowa Kirin, PTC Therapeutics, Recordati Rare Diseases, Sanofi Genzyme, Takeda e Vertex.
